Global PSC Awareness Day 2025 – Knowledge, Solidarity and Hope for People Living with Primary Sclerosing Cholangitis
29 października to dzień, w którym cały świat łączy się, by mówić o chorobie, której często nie widać, a jednak zmienia życie tak wielu osób – o PSC, pierwotnym stwardniającym zapaleniu dróg żółciowych.
To moment, kiedy pacjenci, rodziny, lekarze i naukowcy mówią jednym głosem o wspólnym wysiłku, zrozumieniu i nadziei.
PSC – choroba, której wciąż nie widać
Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, w skrócie PSC, to rzadka, przewlekła choroba wątroby, w której dochodzi do postępującego zwężania i bliznowacenia dróg żółciowych. Z czasem utrudniony odpływ żółci prowadzi do uszkodzenia komórek wątroby i rozwoju włóknienia. Choć brzmi to bardzo medycznie, w praktyce oznacza długą drogę pełną niewidocznych objawów – takich, które trudno od razu połączyć z chorobą wątroby.
Diagnoza PSC często pojawia się po latach poszukiwań przyczyny przewlekłego zmęczenia, świądu skóry, bólu brzucha czy nieprawidłowych wyników prób wątrobowych. Wielu pacjentów słyszy o chorobie dopiero wtedy, gdy na badaniach obrazowych widać zmiany w drogach żółciowych.
PSC to choroba, której często nie widać na pierwszy rzut oka. Osoba z PSC może wyglądać zdrowo, pracować, uśmiechać się, a jednocześnie zmagać się z ogromnym zmęczeniem, świądem, bólami brzucha czy poczuciem niepewności jutra. To właśnie dlatego tak często mówimy o niej „niewidzialna choroba”.
Szacuje się, że w Polsce żyje kilka tysięcy osób z PSC, choć dokładna liczba nie jest znana. Brakuje w Polsce ogólnokrajowego rejestru wszystkich przypadków PSC, co ogranicza dostępność danych statystycznych. Na świecie chorobę diagnozuje się u około 1–2 osób na 100 000, najczęściej u młodych dorosłych. To niewiele, ale dla tych, którzy usłyszeli tę diagnozę, PSC staje się codziennością, z którą trzeba nauczyć się żyć .
Leczenie i nadzieje – gdzie jesteśmy w 2025 roku
W 2025 roku nadal nie istnieje lek, który skutecznie zatrzymuje postęp PSC. Postępowanie terapeutyczne skupia się na łagodzeniu objawów cholestazy, kontroli powikłań oraz monitorowaniu ryzyka raka dróg żółciowych. W zaawansowanym stadium jedyną skuteczną opcją pozostaje transplantacja wątroby, która ratuje życie tysiącom pacjentów na świecie.
Choć PSC wciąż pozostaje chorobą bez leczenia przyczynowego, to horyzont nadziei wyraźnie się przybliża. W ostatnich latach pojawiły się przełomowe dane z kilku dużych badań klinicznych:
Najbardziej obiecujące wyniki uzyskano dla norucholowego kwasu ursodeoksycholowego (norUDCA). W badaniu NUC-5 (faza III, Dr. Falk Pharma), obejmującym ponad 300 pacjentów i trwającym 96 tygodni. To pierwszy lek, który w badaniach klinicznych wykazał wpływ nie tylko na parametry biochemiczne, ale i na progresję choroby.
Drugim kierunkiem intensywnie badanym są modulatory receptorów FXR, które wpływają na metabolizm kwasów żółciowych i stan zapalny. W badaniach fazy II cząsteczka cilofexor poprawiała wskaźniki cholestazy i funkcji wątroby, a program kliniczny jest kontynuowany.
Kolejną obiecującą ścieżką jest terapia przeciwko chemokinie CCL24 (nebokitug, CM-101), której celem jest zahamowanie włóknienia w wątrobie i drogach żółciowych. Wyniki fazy II (SPRING, 2025) potwierdziły bezpieczeństwo i biologiczną aktywność tej terapii.
Nieco inne podejście bada rola mikrobioty jelitowej. Wstępne badania nad doustną wankomycyną i przeszczepem mikrobioty (FMT) wskazują, że modulacja flory jelitowej może łagodzić stan zapalny i poprawiać wyniki biochemiczne, ale to wciąż terapie eksperymentalne, wymagające dalszych potwierdzeń.
Wiedza i solidarność, które zmieniają przyszłość
Postęp w leczeniu PSC nie jest efektem pracy jednej instytucji, ale wynikiem globalnej współpracy lekarzy, naukowców, pacjentów i organizacji, które każdego dnia łączą siły, by lepiej zrozumieć tę chorobę. To właśnie dzięki tej solidarności i wymianie doświadczeń pojawia się realna nadzieja – na skuteczne terapie, szybszą diagnozę i lepszą jakość życia chorych.
Jednym z filarów tej współpracy jest EASL – European Association for the Study of the Liver, czyli Europejskie Towarzystwo Badań nad Wątrobą. Organizacja ta opracowuje międzynarodowe wytyczne, w tym dotyczące PSC, wspiera badania kliniczne, rozwój młodych naukowców i organizuje coroczne kongresy, podczas których prezentowane są najnowsze odkrycia w hepatologii.
W Polsce rolę łącznika między światową nauką a praktyką kliniczną pełni Polskie Towarzystwo Gastroenterologiczne (PTG) – organizacja zrzeszająca lekarzy specjalizujących się w chorobach przewodu pokarmowego i wątroby. PTG jest członkiem United European Gastroenterology (UEG) i współpracuje z EASL przy wdrażaniu wytycznych oraz edukacji lekarzy. Towarzystwo opracowuje i adaptuje europejskie rekomendacje do polskich realiów, wspiera badania naukowe i popularyzuje wiedzę o chorobach wątroby. Dzięki tej działalności PSC coraz częściej pojawia się w krajowych konferencjach i szkoleniach, co sprzyja wcześniejszej diagnozie i lepszej opiece nad pacjentami.
Ogromne znaczenie mają również organizacje pacjenckie, które wnoszą do świata medycyny perspektywę życia z chorobą.
PSC Support z Wielkiej Brytanii, założona w 1995 roku przez Deborah Martin, to jedna z najstarszych i najbardziej wpływowych organizacji pacjenckich na świecie. Od trzech dekad dostarcza rzetelnych informacji, zapewnia wsparcie emocjonalne, finansuje badania naukowe.
W Stanach Zjednoczonych działa PSC Partners Seeking a Cure, fundacja powstała w 2005 roku, która łączy pacjentów, lekarzy i naukowców. Finansuje badania kliniczne, prowadzi międzynarodowy rejestr pacjentów PSC i organizuje coroczne konferencje edukacyjne.
W Europie kluczową rolę odgrywa ERN RARE-LIVER – European Reference Network for Rare Liver Diseases, czyli Europejska Sieć Referencyjna ds. Rzadkich Chorób Wątroby, działająca od 2017 roku z inicjatywy Komisji Europejskiej. Sieć łączy ośrodki eksperckie z całego kontynentu, wspiera wymianę wiedzy, umożliwia transgraniczne konsultacje.
Polskę w ERN RARE-LIVER reprezentuje Klinika Hepatologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, kierowana przez prof. Piotra Milkiewicza – ośrodek o najwyższym poziomie referencyjności, specjalizujący się w diagnostyce i leczeniu PSC, PBC i AIH. Dzięki tej współpracy polscy pacjenci z rzadkimi chorobami wątroby mogą korzystać z doświadczeń ekspertów z całej Europy i uczestniczyć w projektach badawczych o międzynarodowym zasięgu.
To właśnie takie organizacje – naukowe, pacjenckie i kliniczne – tworzą dziś międzynarodową wspólnotę nadziei. Ich wspólnym celem jest przyspieszenie badań, poprawa opieki i budowanie świadomości społecznej.
Każdy z nas może być częścią tej zmiany.
Edukacja, współpraca i solidarność pozostają najskuteczniejszymi narzędziami w walce z chorobą, której wciąż nie widać.
Dziel się wiedzą. Wspieraj innych. Opowiadaj swoją historię.
Bo właśnie dzięki wspólnym głosom – pacjentów, lekarzy i naukowców – zmieniamy przyszłość PSC.
Polecane materiały do dalszej lektury:
- EASL Clinical Practice Guidelines: Primary Sclerosing Cholangitis (2022)
- Polskie Towarzystwo Gastroenterologiczne – aktualności i wytyczne
- Klinika Hepatologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
- PSC Support (UK) – materiały edukacyjne i badania
- PSC Partners Seeking a Cure (USA) – rejestr pacjentów i projekty badawcze
- ERN RARE-LIVER – sieć europejskich ośrodków eksperckich
- PSCinfo.pl – Wiedza i Nadzieja
Na zakończenie
Światowy Dzień Świadomości PSC to moment, w którym łączymy głosy z całego świata – pacjentów, rodziny, lekarzy i naukowców – by mówić o chorobie, której wciąż nie widać. To dzień, który przypomina, że choć PSC jest rzadkie, nie jesteśmy sami. Każde słowo, każdy gest wsparcia, każda historia niesie nadzieję.
Bo właśnie wiedza i solidarność są tym, co naprawdę zmienia przyszłość. Każda rozmowa przybliża nas do lepszego zrozumienia choroby, każda inicjatywa daje siłę, a każda współpraca otwiera nowe drzwi dla medycyny i empatii.
“With hope that knowledge and solidarity will change the future.”
Niech to zdanie stanie się naszym wspólnym przesłaniem – nie tylko na dziś, ale na każdy dzień, w którym wybieramy nadzieję zamiast obojętności.