PSC w 2026 roku. Aktualny stan badań i leczenia.

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, w skrócie PSC, jest rzadką, przewlekłą chorobą wątroby o charakterze zapalno-włóknieniowym. Choroba prowadzi do postępującego uszkodzenia wewnątrz i zewnątrzwątrobowych dróg żółciowych, ich zwężania oraz zaburzenia odpływu żółci. W konsekwencji dochodzi do przewlekłej cholestazy, narastającego włóknienia wątroby, zapalenia dróg żółciowych (cholangitis) a u części chorych do marskości i niewydolności wątroby. PSC wiąże się również ze zwiększonym ryzykiem rozwoju cholangiocarcinoma oraz innych nowotworów przewodu pokarmowego.

Dokładna przyczyna choroby pozostaje nieznana. U większości pacjentów współistnieją choroby zapalne jelit, najczęściej wrzodziejące zapalenie jelita grubego, co od lat wskazuje na istotną rolę osi jelito–wątroba w patogenezie PSC. Przebieg choroby jest bardzo zróżnicowany i trudny do przewidzenia. U jednych pacjentów postępuje wolno przez wiele lat, u innych szybciej i z wczesnym rozwojem powikłań. W odpowiedzi na pytanie o rokowanie może być pomocna tzw. stratyfikacja ryzyka, czyli podział na grupy o niższym i wyższym ryzyku postępu choroby.

Na początku 2026 roku sytuacja pacjentów chorujących na PSC pozostaje w jednym kluczowym punkcie niezmieniona. Nie istnieje lek, który w badaniach klinicznych wykazano jako terapię jednoznacznie modyfikującą przebieg choroby. Mimo rosnącej liczby badań klinicznych żadna z testowanych strategii nie doprowadziła dotąd do zmiany standardów leczenia.

Zmieniło się natomiast podejście do badań. Coraz częściej są to badania randomizowane, kontrolowane placebo, z jasno określonymi punktami końcowymi i dłuższą obserwacją. To nie przyniosło jeszcze przełomu terapeutycznego, ale pozwoliło oddzielić realne sygnały biologiczne od strategii, które nie spełniły oczekiwań.

Obecne badania w PSC koncentrują się głównie na trzech obszarach.

Pierwszym z nich jest próba wpływu na proces zapalny i włóknienie. Przykładem jest przeciwciało monoklonalne nebokitug (CM-101), badane w randomizowanym badaniu fazy drugiej SPRING. Opublikowane w 2025 roku wyniki wykazały dobrą tolerancję leczenia oraz zmiany wybranych biomarkerów, szczególnie u pacjentów z bardziej zaawansowanym włóknieniem. Badanie nie było jednak zaprojektowane do oceny wpływu na progresję choroby, ryzyko transplantacji ani przeżycie, dlatego na obecnym etapie nie ma dowodów, że leczenie to spowalnia przebieg PSC. (PubMed)

Drugim obszarem są terapie wpływające na metabolizm kwasów żółciowych i receptory jądrowe. W tej grupie znalazł się m.in. elafibranor, oceniany w badaniu fazy drugiej ELMWOOD. W krótkim okresie obserwacji wykazano poprawę parametrów biochemicznych w porównaniu z placebo. Podobnie jak w innych badaniach w PSC, poprawa wyników laboratoryjnych nie pozwala jednak wnioskować o długoterminowym wpływie na przebieg choroby.

Do tej grupy należą również badania nad modyfikowanymi kwasami żółciowymi. W ostatnich latach wyraźnie rozdzielono wcześniejsze badania nad norUDCA od programu badawczego dotyczącego norucholic acid, ocenianego w badaniu fazy trzeciej. Dane z 96-tygodniowej obserwacji zaprezentowane w 2025 roku nie doprowadziły jednak do zmiany zaleceń ani do rejestracji terapii w PSC.

Trzecim kierunkiem badań jest oś jelito–wątroba. Obejmuje ona próby modulacji mikrobioty jelitowej, w tym przeszczep mikrobioty jelitowej. W 2025 roku opublikowano protokół randomizowanego badania fazy drugiej oceniającego bezpieczeństwo i potencjalny wpływ tej metody u pacjentów z PSC i współistniejącym IBD (PubMed). Na początku 2026 roku brak jest jednak opublikowanych wyników klinicznych, które pozwalałyby traktować FMT jako skuteczne leczenie PSC.

W przestrzeni publicznej regularnie powraca również temat doustnej vancomycyny. Dostępne są małe badania randomizowane (niestety wciąż brakuje badań na dużą skalę lub globalnych) oraz liczne obserwacje, głównie u dzieci i pacjentów z PSC i IBD, w których opisywano poprawę parametrów laboratoryjnych. Jednocześnie nie wykazano wpływu tej terapii na progresję choroby ani na twarde punkty kliniczne. Aktualne wytyczne europejskie i amerykańskie nie rekomendują rutynowego stosowania doustnej vancomycyny w leczeniu PSC i ten stan rzeczy w 2026 roku się nie zmienił.

Pod koniec 2025 roku opublikowano badanie, które zwróciło uwagę na rolę regulacji RNA w komórkach wątroby w rozwoju PSC (PubMed). Autorzy wykazali, że zaburzenia działania enzymu METTL3 w hepatocytach mogą uruchamiać kaskadę zmian prowadzących do zapalenia dróg żółciowych, aktywacji komórek zapalnych i postępującego włóknienia również bez dodatkowego czynnika uszkadzającego. Jednocześnie przywrócenie prawidłowej aktywności tego mechanizmu w modelach przedklinicznych łagodziło przebieg choroby. Są to jednak dane eksperymentalne, które nie przekładają się jeszcze na gotową terapię dla pacjentów. Warto natomiast je śledzić.

To badanie jak i pozostałe nie zmieniają faktu, że w 2026 roku nadal nie dysponujemy leczeniem przyczynowym PSC. Pokazuje natomiast bardzo wyraźnie, dlaczego znalezienie jednego, skutecznego leku jest tak trudne. PSC okazuje się chorobą wielopoziomową, w której podobny obraz kliniczny może wynikać z różnych zaburzeń biologicznych. Coraz więcej wskazuje na to, że przyszłość leczenia PSC będzie opierać się na lepszym rozumieniu mechanizmów choroby i identyfikacji jej podtypów, a nie na jednym uniwersalnym rozwiązaniu terapeutycznym.

Wciąż nie można przewidzieć, u kogo choroba będzie postępować szybko, a u kogo wolniej. Nie ma też leczenia, które zmniejszałoby ryzyko cholangiocarcinoma ani terapii zdolnej do farmakologicznego zatrzymania włóknienia wątroby. W zaawansowanym stadium najlepszą metodą leczenia pozostaje transplantacja wątroby.

Jak więc opisać stan badań nad PSC w 2026 roku. Z pewnością nie jest to moment przełomu, ale też nie jest to okres stagnacji. To etap systematycznego porządkowania wiedzy, który pozwala coraz lepiej rozumieć mechanizmy choroby, nawet jeśli nie daje jeszcze odpowiedzi, na które czekają pacjenci. Wydaje się, że nauka zdecydowanie bliżej jest rozwiązań niż jeszcze kilka lat temu.

Dla osób żyjących z PSC oraz ich bliskich oznacza to jedno. Najważniejsza pozostaje regularna opieka hepatologiczna w ośrodkach specjalistycznych, monitorowanie choroby i jej powikłań, leczenie objawowe oraz rozmowa o transplantacji wtedy, gdy przychodzi na to czas. Badania kliniczne są potrzebne i ważne, ale na początku 2026 roku wciąż nie dają jednoznacznej odpowiedzi. Co istotne to po raz pierwszy od lat widać wyraźnie, że badania idą w kierunku lepszego zrozumienia mechanizmów choroby, a nie tylko poprawy wyników laboratoryjnych.